从手抖到残疾,850万人无法根治!新研究:这款新药或能延缓它的发生 聚焦帕金森病

news/2024/9/19 9:07:52/文章来源:中华网

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,其典型症状表现为“手抖”。据统计,全球约有850万患者,其中中国65岁以上人群的患病率为1.7%,即每100名老年人中有1-2人患病。预计至2030年,中国帕金森病患者人数将增至500万,占全球近一半。尽管该病本身不直接导致死亡,但致残率较高。

从手抖到残疾,850万人无法根治!新研究:这款新药或能延缓它的发生

随着病情发展,患者易发生跌倒,对老年患者尤具风险,可能导致髋关节骨折等严重后果。此外,晚期帕金森病可能出现不易察觉的致命感染。当前临床治疗主要针对症状而非病因,旨在缓解运动障碍(如运动迟缓、肌肉僵直、静止性震颤等)、精神问题、认知障碍和痴呆等症状。

多项临床前研究指出,帕金森病的关键驱动因素在于α-突触核蛋白(α-syn)相关病理变化,即α-syn在中脑黑质-纹状体区异常积聚,引发多巴胺能神经元死亡,进而导致全身运动及非运动症状逐渐恶化。

针对这一“病根”,一项名为prasinezumab的药物正在进行临床试验。这款人源化单克隆抗体由罗氏公司研发,能够选择性结合并降解α-syn聚集体,降低其神经毒性,阻止聚集体在细胞间的传播,有望延缓帕金森病进程。

Prasinezumab的2期临床试验(代号PASEDENA)共纳入316名早期帕金森病患者。尽管初步结果未达到主要终点,但在单独评估运动功能时,使用prasinezumab治疗的患者相较于安慰剂组,运动症状进展较慢,运动功能下降明显推迟。据公开资料,早期接受prasinezumab治疗的患者亚群疾病进展可减缓65%。

研究通过预测指标筛选出预计运动症状进展较快的患者,包括但不限于:是否使用过单胺氧化酶-B抑制剂、Hoehn-Yahr分期、是否存在快速眼动睡眠行为障碍、是否为弥漫性恶性亚型、年龄是否≥60岁、性别、病程是否超过12个月、确诊时年龄是否≥60岁、运动亚表型等。结果显示,相较于安慰剂组,治疗亚组中运动症状进展较快的患者在接受prasinezumab治疗52周后,运动症状恶化程度减轻;而在进展缓慢的治疗亚组中未观察到此效应。

这项研究提示,对于运动症状进展较快的帕金森病患者,仅使用prasinezumab治疗一年,就可能显现临床疗效。至于该药对进展更慢、治疗时间更长的患者是否有效,以及对快速进展帕金森病患者的其他影响,尚需通过正在进行的PASEDENA长期开放标签扩展临床试验及代号为PADOVA的大型2期临床试验进一步探究。

责任编辑:张蕾

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